ATS Web (Con información del NIAMS)

Desde hace mucho tiempo los investigadores se preguntan por qué los pacientes con distrofia muscular progresiva -también conocida como distrofia muscular de Duchenne (DMD)- tienden a manejarse bien durante la niñez y la adolescencia, sucumbiendo a la enfermedad en la adultez temprana, o por qué es difícil o imposible lograr la recuperación de personas mayores que pierden la fuerza muscular tras un reposo en cama.

Hoy, investigadores del Instituto Nacional de Artritis y Enfermedades Musculoesqueléticas y de la Piel (NIAMS, por sus siglas en inglés), que es uno de los Institutos Nacionales de Salud de los Estados Unidos, comienzan a encontrar respuestas a éstas y otras interrogantes, en una población de células especializadas, llamadas células satélite.

El estudio relacionado, publicado en la revista Genes & Development, plantea un indicio terapéutico para las condiciones donde el deterioro muscular afecta o pone en peligro la vida, pues de acuerdo con sus investigadores, la clave para el desarrollo de los músculos esqueléticos del embrión y el feto, son estas células satélite que siguen aumentando la masa muscular activa a través de la infancia. Después de esa etapa, su número disminuye para mantenerse en un estado de reposo o inactividad, hasta que son activados por una lesión o el paso del tiempo degenera su proliferación.

El proceso, que permite al cuerpo reparar músculos dañados, funciona bastante bien – hasta un punto, aclara a través de información publicada en el site del NIAMS, el doctor Vittorio Sartorelli, investigador senior del Laboratorio de células madre musculares y Regulación Genética del NIAMS, así como autor principal del estudio.

Por ejemplo, cuando una persona joven experimenta deterioro de un músculo después de un período de inactividad, el músculo se regenera tan pronto como la actividad se reanuda. Sin embargo, en los ancianos, los músculos pierden esa capacidad. Del mismo modo, en pacientes con DMD, las fases iniciales de la degeneración muscular son efectivamente contrarrestadas por la capacidad regenerativa de las células satélite.

"Es por eso que la gente puede sobrevivir hasta los 20 años sin mucho problema, pero, en cierto punto, las células satélite dejan de proliferar ", dijo el Dr. Sartorelli. "Ese es el punto en el que el paciente empieza a desarrollar problemas de debilidad que, en última instancia, lo podrían conducir a la muerte."

Ante la sospecha de un interruptor genético que podría desactivar la proliferación de células satélite en estas circunstancias, los científicos buscaron a un gen identificado como EZH2, conocido por mantener la actividad de otros genes bajo control. Cuando el gen EZH2 fue genéticamente inactivado en las células satélite de ratones de laboratorio, el daño muscular causado por una lesión traumática en el ratón no pudo ser reparado porque efectivamente las células satélite no pudieron proliferar.

Es científicamente conocido que la segregación de EZH2 tiende a disminuir durante el envejecimiento, y esta nueva investigación en ratones sugiere que las terapias para activar EZH2 y promover la proliferación de células satélite con el tiempo podrían ser útiles al tratamiento de enfermedades musculares degenerativas.

En ese sentido, el Dr. Sartorelli advierte, que si bien la identificación del papel de EZH2 es un paso crucial, la aplicación de cualquier terapia asociada se encuentra aún a muchos años de distancia.

"No vamos a ser capaces de curar la distrofia muscular con este enfoque, porque la mutación en el gen que causa la enfermedades sigue allí. Pero sin duda, si podemos ampliar el período en el que las células satélite proliferan y compensar el defecto subyacente, aumentando así la esperanza y calidad de vida de las personas con distrofia muscular", dijo el Dr. Sartorelli.

Asimismo, la aplicación del gen en las células satélite no aumentaría la esperanza de vida en personas de edad avanzada, pero podría aumentar su calidad de vida, favoreciendo la prevención de caídas y permitiéndoles moverse y caminar mejor para poder dedicarse a sus actividades diarias.

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