La miocardiopatía hipertrófica es una enfermedad del músculo del corazón –es decir, del miocardio– caracterizada por un aumento del grosor–o ‘hipertrofia’– de sus paredes. Una enfermedad que conmueve a 1 de cada 500 españoles y que no es producida por elementos ajenos al propio miocardio –como podría ser, por ejemplo, una hipertrofia generada por la hipertensión arterial–. De hecho, en la mayoría de casos es hereditaria. Y una enfermedad que, si bien no limita ni la duración ni la calidad de vida de la mayor parte de los pacientes, es una de las primordiales causas de muerte súbita entre los jóvenes de nuestro país. Y en este sentido, según muestra un estudio llevado a cabo por investigadores de la Universidad de Harvard (EE.UU.) y publicado en la revista «Science», el fármaco ‘MYK-461’, aún en fase experimental, es capaz no solo de prevenir, sino incluso de revertir, el desarrollo de la miocardiopatía hipertrófica.

Jonathan Fox, co-autor de la investigación y director médico de MyoKardia, empresa farmacéutica responsable del desarrollo del nuevo fármaco, «nuestros resultados, que muestran la capacidad de ‘MYK-461’ para reducir de manera efectiva las consecuencias de las mutaciones de la miocardiopatía hipertrófica a niveles bioquímicos, celulares y orgánicos en un modelo animal, son ciertamente alentadores. No en vano, la extrapolación de estos resultados en ratones a los seres humanos podría suponer una gran mejora para los pacientes que conviven con esta devastadora enfermedad».

Músculo menos grueso

En el estudio, los investigadores usaron un modelo animal –ratones– genéticamente modificado en el que se reproducían tanto la morfología como la funcionalidad de la miocardiopatía hipertrófica en humanos.

Los resultados revelaron que la administración temprana de ‘MYK-461’ prevenía el desarrollo de la enfermedad, así como de fibrosis en el ventrículo izquierdo. De hecho, el tratamiento con el fármaco evitaba que la pared del ventrículo izquierdo elevaba de grosor.

En aquellos animales en los que la pared del ventrículo izquierdo ya era más gruesa –hipertrofia–, la administración de ‘MYK-461’ disminuyó el grosor hasta niveles cercanos a los normales. Es decir, como indican los investigadores, «‘MYK-461’ promueve una reversión parcial de la miocardiopatía hipertrófica».

Tassos Gianakakos, director ejecutivo de MyoKardia, indica «estamos muy contentos con estos resultados, que apoyan nuestra hipótesis de que la reducción en la contractilidad del miocardio puede prevenir o revertir las anomalías estructurales y funcionales que ocasionan los síntomas de los pacientes con miocardiopatía hipertrófica».

Aún en fase experimental

Y este nuevo fármaco, ¿puede ser ya empleado en seres humanos? No. Aún se encuentra en las primeras fases de investigación. Específicamente, se acaban de poner en marcha tres ensayos clínicos en Fase I para analizar su seguridad y tolerabilidad en seres humanos.

Gianakakos concluye, «creemos que ‘MYK-461’ es el primer fármaco en desarrollo clínico que logra inducir estos efectos. Además, nuestro enfoque podría suponer un nuevo paradigma para el tratamiento de las cardiomiopatías hereditarias y acercarnos más a nuestro objetivo final, que no es sino mejorar la vida de los pacientes con esta enfermedad debilitante y sus familias».

Fuente: abc

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