La científica Margarita Salas, quien pertenece al Centro de Investigaciones Biológicas explicó a WebConsultas cómo es la vida de un medicamento, desde la probeta hasta los estantes de la farmacia.

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Para que un compuesto se convierta en medicamento se debe llevar a cabo un proceso tortuoso, en el que se deben superar una serie de etapas fundamentales en dos aspectos: largas y costosas.

La autorización de un medicamento o vacuna toma entre diez y 15 años y cuesta aproximadamente 2.500 millones de euros.

Además se debe tener en cuenta que aproximadamente 10 mil compuestos son encontrados en la línea de salida y uno solo resulta vencedor. Todos los demás van tropezando con las «vallas» en el camino.

El recorrido

  • Descubrimiento: Hay que identificar la diana terapéutica, objetivo al que van dirigidos los fármacos y poder validarla para comprobar que es la causa principal de la enfermedad y no una más de las respuestas del organismo. Este trabajo se lleva a cabo en el laboratorio.
  • Optimización: Identificada y validada la diana terapéutica, hay que diseñar los compuestos bioactivos, las moléculas que pueden interactuar con ella. Como con las llaves y las cerraduras, hay especificidad en cuanto a las características que tiene que tener esa molécula para interaccionar con su diana y modularla.
  • Eficacia preclínica: Los fármacos provocan modificaciones bioquímicas específicas modulando procesos patológicos, produciendo efectos terapéuticos y tóxicos; por eso es que hay que estudiar la toxicidad y segurdiad de los fármacos para descartar efectos perjudiciales.


  • Ensayos clínicos: Se estima que, de esos 10.000 compuestos de partida, han llegado a esta última etapa en torno a cinco. Los demás no han superado alguno de los pasos descritos anteriormente. Sin embargo, no se acaban aquí los obstáculos, sino que todavía quedan una serie de fases por las que pasan los ensayos clínicos:
    • Fase I, farmacología humana: busca demostrar la seguridad del compuesto y una orientación hacia la pauta de administración. Se estudiará la aparición de efectos dañinos, la tolerabilidad, los límites de las dosis y otros parámetros. Se realiza en grupos de ensayo pequeños, de 20 a 100 participantes, generalmente sanos.
    • Fase II, exploración terapéutica: se sigue evaluando la seguridad, se determina la eficacia de la indicación propuesta, se caracteriza la dosis y se establecen las relaciones dosis-respuesta. Participarán pacientes voluntarios (de 100 a 500) seleccionados de acuerdo a criterios estrictos de homogeneidad de la muestra, con grupos control a los que se administra placebo frente a los que reciben el fármaco o vacuna en estudio.
    • Fase III, confirmación terapéutica: se evalúan eficacia y seguridad del tratamiento experimental en las condiciones de uso habituales, monitorizando las reacciones adversas en tratamientos a largo plazo. Los grupos de estudio son más grandes (1000 a 5000) y con la intención de eliminar sesgos, se realizan ensayos de doble ciego y cruzados. Muchos efectos tóxicos, sobre todo los derivados de procesos inmunológicos, se observan por primera vez en esta fase, como ha sucedido con la vacuna de AstraZeneca y Oxford, de actualidad en estos momentos.
    • Fase IV, aprobación/regulación: si se llega a este punto habiendo demostrado tanto eficacia terapéutica como seguridad, se solicita la comercialización del nuevo medicamento a las agencias reguladoras competentes, mediante un NDA (new drug application, solicitud de nuevo fármaco).
    • Postautorización: a la línea de meta ha llegado nuestro medicamento, que ya podemos comercializar, pero la vigilancia no acaba. Ahora es cuando verdaderamente podemos conocer la relación beneficio-riesgo en la población general, y hacer un seguimiento en poblaciones especiales. También identificar reacciones adversas de baja frecuencia. Las empresas farmacéuticas deben seguir informando (cada tres meses el primer año, cada seis el segundo, y año a año posteriormente) de posibles efectos adversos, pudiendo retirarse ese medicamento del mercado de observarse estos, señala el portal WebConsultas.
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