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El Síndrome de Wilson es una patología rara e hereditaria, caracterizada por una alteración génetica que impide una correcta eliminación del cobre del organismo, afectando principalmente al hígado y los ojos, aunque también puede provocar síntomas neuropsiquiatricos.

Por esta razón, científicos del Centro de Investigación Médica Aplicada (CIMA) de la Universidad de Navarra en España, han creado una nueva terapia génica que ha demostrado su eficacia en ratones para corregir una fase avanzada del Síndrome de Wilson.

La terapia consiste en introducir la versión correcta del gen en las células dañadas, mediante vehículos o vectores, generalmente virus modificados en el laboratorio que pierden su capacidad de causar la enfermedad pero mantienen su habilidad para penetrar en las células.

Su estrategia va dirigida a corregir el origen del Síndrome de Wilson e intenta solventarla, a su vez consiste en aplicar una única inyección cuyos efectos podría durar hasta siete años que es hasta ahora un tiempo de seguimiento de un paciente tratado con dicha terapia dirigida al hígado.

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Modificación de genes en células

Un nuevo tratamiento consiste en introducir en las células deterioradas la versión correcta del gen alterado, utilizando para ello vectores, que por lo general son virus modificados en el laboratorio con el fin de eliminar su capacidad de provocar enfermedades y mantener sin embargo la de penetrar en las células.

Este método, además, se podría utilizar en un futuro para abordar otro tipo de enfermedades originadas también por genes defectuosos.

La nueva terapia génica se dirige a corregir el origen de la enfermedad de Wilson, y consiste en administrar al paciente una sola inyección, cuyos efectos podrían mantenerse hasta siete años

El equipo de científicos del CIMA, que ha contado con la colaboración del Massachusetts Eye and Ear (MEE) –hospital asociado a la Universidad de Harvard– para desarrollar el nuevo método terapéutico, diseñó un vector viral, el VTX801, que ha tenido éxito en roedores con un estado avanzado de la enfermedad, y cuyo sistema de producción ha sido optimizado gracias a un acuerdo con la compañía Vivet Therapeutics, para que se pueda generar en grandes cantidades.

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Resultados de tratamiento por siete años

Tras comprobar la seguridad del tratamiento que, como ha explicado la Dra. Gloria González Aseguinolaza, directora del Programa de Terapia génica del CIMA, se dirige a corregir el origen de la enfermedad de Wilson, y consiste en administrar al paciente una sola inyección, cuyos efectos se estima que podrían mantenerse hasta siete años, se prevé que los ensayos clínicos con VTX801 se inicien a finales de 2018.

Científicos de SEMA han creado una nueva terapia para tratar el Síndrome de Wilson mediante la inserción de genes específicos en células dañadas mediante una inyección.

Estos siete años son el periodo actual de observación de los pacientes que se han hecho el tratamiento y no han habido repercusiones negativas hasta ahora, sin embargo, la prueba sigue en marcha.

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Con información de www.webconsultas.com

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